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国内孤儿药严重匮乏 数量不足美国三成

来自: www.jinanrx.com   时间: 2020-02-17

中国医药化工网10月26日消息:“中国上市的130种孤儿药。根据世界卫生组织的标准,中国有6,000至8,000种罕见病,而130种孤儿药远远不能满足罕见的治疗需求全国人大代表,四川科隆制药业董事长刘仁民将中国孤儿毒的现状描述为“极不乐观”,他认为中国迫切需要借鉴发达国家的成熟经验,加快珍稀疾病立法,促进孤儿药的研发,改善中国罕见病患者的治疗。

由于罕见疾病患者数量少,市场需求低,研发成本高,很少有制药公司注重其治疗药物的研发,因此这些药物被称为孤儿药。

全国人大代表,安徽大学教授孙兆琪教授关注罕见病10年,向记者承认,虽然有130种药物,但可治性孤儿病的数量远远低于这个数字,因为有些药物治疗同一种疾病,由于缺乏进口,许多国内孤儿患者现在面临“外国医学,国内医学”目前的“无药”情况。

孤儿医学困境

孤儿药实际上是治疗罕见疾病的药物。由于患者数量较少,这些药物通常难以收回成本,这导致制造商对生产的热情降低。根据世界卫生组织对罕见疾病的定义,这意味着病人数占总人口的0.65%。 1%。由于冷冻人群的“冰桶挑战”,单一疾病或病变(例如血友病,苯酮病,软骨发育不全,白化病等)以前是罕见的疾病。孙兆奇估计,中国有超过2000万孤儿。其中大多数是由遗传缺陷引起的。

但是,“截至目前,中国还没有明确的鉴定罕见疾病的官方标准,也没有关于罕见疾病的规定。”刘先生表示,除了上市数量少之外,在负担能力方面,目前中国的罕见患者我还要面对昂贵,基本药物和医疗保险准入率低,报销率低的问题。在美国批准的孤儿药中,有39种被列入中国基本医疗保险药品清单,其中3种是A类药品,可以全额报销。其余的是B级或省级补充剂,患者必须支付一定比例的费用。约5%至20%。例如,以上海为例,孙兆琪在2010年为罕见病患者介绍了基本医疗保障制度,仅纳入了12名孤儿。

孤儿疾病治疗的费用不低。对于患有戈谢病的患者,每年成人患者的费用超过200万元,需要终身服药。高雪病患者很少可以自己买药。刘新芳说,这个病例只是中国罕见病患者缺乏孤儿药物困境的冰山一角。

刘昕认为,没有系统而全面的政策来鼓励孤儿药的发展。记者了解到,中国于2009年公布了《新药注册特殊审批管理规定》,并制定了相应的特殊疾病批准渠道。但是,由于国内政策,市场等原因,孤儿药研究几乎是空白,相对于国外的研究成本。孙兆奇说。根据刘新新提供的数据,特殊考试中接受的孤儿药数量非常少。2009年,2010年和2011年接受的孤儿药数量为10 ,分别为16岁和18岁; 2012年至2014年接受的孤儿药物数量尚未调查。至。

刘鑫认为,原因是上述规定的审查没有相关规定,实施效果不显着。但是,没有税收抵免,注册和批准费用豁免,市场专有权,个人定价和医疗保险支持的动机。政策导致制药公司开发和生产孤儿药的热情很低。记者注意到,直到2010年10月,山东省第一个罕见疾病预防协会成立。

确定需要加速的孤儿药

孙兆琪呼吁建立“罕见疾病预防控制法”。在他看来,中国目前存在三个主要问题,如缺乏法律,缺乏医学和缺乏关注。整体进展太慢。 “现在国外有一些疾病,但中国有药物。有些患者没有治疗药物,这也与缺乏孤儿药的进口渠道有关。”桂林市全国人大和工人文化宫副主任向惠玲也注意到了这个问题。她认为,由于中国还没有研究过这类药物,在国外,可以通过中外合作降低药品引进标准,将药品引入中国。

刘新新建议中国建立孤儿药物鉴定系统,并将此鉴定作为孤儿药登记和批准的前程序。获得认证者可享受特殊审批等特殊优惠政策;多党联动制定科学研究激励政策和产业政策,以指导孤儿。药物研发;制定孤儿药市场的独家政策,单独定价和减税;建立健全罕见病医疗保险制度。

根据欧洲和美国的经验,优惠政策确实可以加速这种利基药物的发展。例如,美国在临床开发期间为孤儿药提供50%的税收减免,可以延长3年并向后延伸。在这一年,减税总额可以达到临床研究总费用的70%;此外,孤儿药的注册费可以减少。

1984年之前,世界上没有孤儿药。根据刘欣欣提供的数据,1983年美国批准《罕见病药物法》后,新孤儿药的出现呈线性上升趋势。截至2015年2月4日,美国有3,310种产品被确定为孤儿药,其中483种被批准上市,是世界上最高的。在1999年实施罕见疾病药物法规之前,只批准了8种孤儿药,但到2012年,已经确定了约1,000种孤儿药,并批准了70种孤儿药销售。

孙兆奇认为,国家立法需要一个漫长的过程来总结和完善一个良好的系统,以便为罕见疾病预防和控制患者提供经验,以减轻患者的迫切需求。此前,上海市人大代表陈琦还建议有关部门要抓好“顶层设计”,采取合理措施,进一步加强对疑难病患者的援助,进一步加强对疾病的研究和开发。治疗方法和治疗罕见疾病的药物。

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